肝硬化向來被視為不可逆的疾病，尤其由脂肪肝發炎而引起的肝硬化更缺乏有效藥物。不過，最近刊登於《新英倫醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）的北美洲研究，測試一種名為「依魯西夫明（Efruxifermin，簡稱EFX）」的新藥，發現有部分病人的肝纖維化程度下降至少一級，且肝發炎未惡化，代表病情可能從肝硬化回復至較輕的階段[1]。
這項研究招募181位患有代償期肝硬化的病人，這是肝硬化的初期階段，病人尚未有黃疸、腹水等明顯併發症。他們多數因肥胖、糖尿病或三高引致脂肪肝惡化。他們被隨機分成三組，分別每週注射一次低劑量或高劑量「依魯西夫明」，或安慰劑作對照組（即僅接受常規治療），治療並追蹤長達96周（約22個月）。
研究團隊透過抽取肝組織檢查、肝纖維化掃瞄及血液測試評估肝臟變化。結果顯示，在36周時藥物效用並不明顯，但到96周時，高劑量組中約有29%的病人經抽取肝組織確認，肝纖維化程度至少改善一級（亦即肝硬化逆轉），低劑量組約為21%，均高於安慰劑組的11%。同時，用藥組別的肝炎指數、肝酵素、血糖、血脂等指標也有更明顯的改善。
「依魯西夫明」是一種模擬人體FGF21荷爾蒙的藥物，促進人體改善脂肪代謝、減少肝臟發炎與纖維化。研究顯示常見副作用包括輕微腹瀉和注射部位不適，有少數病人因副作用停藥，主要發生在治療早期。
過去，肝硬化被認為無藥可醫。目前的治療主要是去除病因（例如戒酒、減脂等），讓肝臟自行修復。這項研究結果指出，將來或許真有藥物可以直接改善肝硬化本身。儘管新藥仍處研究階段，距離正式面世還有一段路，但已為肝病患者和醫療界燃起希望。
來源研究：
Noureddin M, Rinella ME, Chalasani NP, et al. Efruxifermin in Compensated Liver Cirrhosis Caused by MASH. N Engl J Med. Published online May 9, 2025. doi:10.1056/NEJMoa2502242
校閱：黃煒燊教授
日期：2025年5月30日
註釋：
[1] F0 至 F4 是肝纖維化的分級系統，用來表示肝臟受損的嚴重程度。F4 是最嚴重的階段，代表肝硬化；F3 則是重度纖維化，尚未進展至肝硬化。
